Eine neue Studie bringt Hoffnung für Menschen mit ALS. Eine Immuntherapie kann das Fortschreiten der Krankheit dramatisch verlangsamen, wie es zeigt.
Der neurodegenerative Zustand der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) betrifft Nervenzellen, die die Bewegung der Muskeln im Gehirn und im Rückenmark steuern.
Bei ALS verschlechtern sich diese Zellen im Laufe der Zeit, was allmählich zu allgemeiner Schwäche, Problemen beim Atmen, Sprechen und Schlucken führt.
Letztendlich führt die Krankheit zu vollständiger Lähmung, Atemversagen und Tod.
ALS – die auch als Lou Gehrig-Krankheit bekannt ist, benannt nach dem berühmten Baseballspieler, der in den 1930er Jahren mit der Krankheit diagnostiziert wurde – betrifft schätzungsweise mehr als 20.000 Menschen in den Vereinigten Staaten zu jeder Zeit.
Darüber hinaus wird angenommen, dass in den USA über 6.000 Menschen jedes Jahr eine ALS-Diagnose erhalten.
Zur Zeit gibt es keine Heilung für ALS. Gegenwärtige Behandlungen verzögern das Fortschreiten der Krankheit, aber nicht viel.
Die Food and Drug Administration (FDA) hat bislang zwei Medikamente zur Behandlung von ALS zugelassen: Eine verlängert das Leben um 2-3 Monate, verbessert aber nicht die Symptome, und man kann helfen, den Rückgang der täglichen Funktionsfähigkeit zu verzögern.
Die Forschung zu brechen, bringt jedoch neue Hoffnung für eine effektivere ALS-Behandlung. Forscher um den Neurologen Dr. Stanley H. Appel, Co-Direktor des Houston Methodist Neurological Institute in Texas, untersuchten die Vorteile der Immuntherapie für Menschen mit dieser Erkrankung.
Genauer gesagt injizierte das Team eine Art von Immun-T-Zellen namens regulatorische T-Zellen (Tregs) in drei ALS-Patienten. Dies ist das erste Mal, dass diese Therapie beim Menschen untersucht wurde.
Die Ergebnisse wurden in der Zeitschrift veröffentlicht
Studieren der Rolle von Tregs in ALS
Tregs helfen, die Entzündung, die ALS charakterisiert, abzuwehren und das Fortschreiten der Krankheit zu beschleunigen.
"Wir fanden heraus", bemerkt Dr. Appel, "dass viele unserer ALS-Patienten nicht nur niedrige Treg-Werte hatten, sondern auch, dass ihre Tregs nicht richtig funktionierten."
Die Forscher stellten daher die Hypothese auf, dass eine Erhöhung der Treg-Spiegel bei drei ALS-Patienten die Krankheit verlangsamen würde.
"Wir waren der Meinung, dass die Verbesserung der Anzahl und Funktion von Tregs bei diesen Patienten Auswirkungen auf den Fortgang ihrer Erkrankung haben würde", sagt Dr. Appel.
Die Teilnehmer unterzogen sich einem Verfahren, das als Leukapherese bekannt ist. Leukapherese wird häufig zur Behandlung von Patienten mit Leukämie eingesetzt, indem das Blut der Patienten entnommen und durch eine spezielle Maschine gefiltert wird, die die weißen Blutkörperchen von den roten Blutkörperchen trennt.
In diesem Fall trennten die Forscher Tregs von den roten Blutkörperchen und expandierten sie ex vivo. Danach wurden die roten Blutkörperchen in den Blutkreislauf zurückgeführt.
Die Forscher stellten fest, dass bei Patienten, deren Tregs nicht richtig funktionierten, die Zellen wieder normal waren, sobald sie außerhalb des Körpers waren.
Während der gesamten Studie erhielten die Patienten acht Treg-Injektionen, und ihr Krankheitsverlauf wurde anhand von zwei verschiedenen ALS-Progressions-Bewertungsskalen beurteilt.
"Vom Todesurteil zur lebenslänglichen Freiheitsstrafe"
Der erste Studienautor Dr. Jason Thonhoff, Ph.D., ein methodistischer Neurologe aus Houston, beschreibt die Forschung weiter und berichtet über die Ergebnisse. Er sagt: "Eine Person hat ungefähr 150 Millionen Tregs, die zu irgendeinem Zeitpunkt in ihrem Blut zirkulieren."
"Jede Dosis von Tregs, die den Patienten in dieser Studie verabreicht wurde, führte zu einem Anstieg von etwa 30 bis 40 Prozent gegenüber normalen Werten", fügt Dr. Thonhoff hinzu.
"Wie wir glaubten, zeigten unsere Ergebnisse, dass es sicher war, ihre Treg-Spiegel zu erhöhen", sagt Dr. Appel. Dr. Thonhoff fügt hinzu: "Eine Verlangsamung der Krankheitsprogression wurde während jeder Runde von vier Treg-Infusionen beobachtet."
"Was uns überrascht hat", fährt er fort, "war, dass die Progression ihrer ALS dramatisch verlangsamt wurde, während sie Infusionen von richtig funktionierenden Tregs erhielten."
"Ich hoffe, dass diese Forschung ALS von einem Todesurteil in eine lebenslange Haftstrafe verwandelt. Es wird die Krankheit eines Patienten nicht heilen, aber wir können einen Unterschied machen."
Dr. Stanley H. Appel
Dr. Thonhoff ist ebenfalls sehr zufrieden mit den Ergebnissen und hofft auf zukünftige Therapien. Er sagt: "Größere Studien werden erforderlich sein, um festzustellen, ob es eine wirksame Behandlung ist, aber als Kliniker und Forscher, der sich auf ALS spezialisiert hat, bin ich sehr gespannt auf die Hoffnung, die diese ersten Ergebnisse bieten."
