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Mögliche neue Behandlung für Mukoviszidose aufgedeckt

Zystische Fibrose ist eine Erbkrankheit, die Zehntausende von Menschen in den Vereinigten Staaten und weltweit betrifft. Es gibt derzeit keine Heilung für die Krankheit, aber neue Forschungsergebnisse schlagen einen neuen therapeutischen Ansatz vor, der die Krankheit bald daran hindern könnte, Fortschritte zu machen.

[Lunge Diagramm]

Zystische Fibrose (CF) ist eine genetische Erkrankung der sekretorischen Drüsen, von der in den USA etwa 30.000 Menschen und weltweit 70.000 Menschen betroffen sind.

Unsere sekretorischen Drüsen sind verantwortlich für die Produktion von Schleim und Schweiß, aber bei CF bilden sich diese Sekrete in den Lungen, blockieren die Atemwege und bieten einen fruchtbaren Boden für Bakterien. Als Folge verursacht der Zustand schwere und wiederkehrende Lungeninfektionen.

Neben der Lunge betrifft CF auch andere lebenswichtige Organe wie Leber und Bauchspeicheldrüse. Darüber hinaus kann es den Darm, die Nebenhöhlen und die Fortpflanzungsorgane des Körpers beeinflussen.

Im Moment ist CF unheilbar. Ein internationales Forscherteam von der George Washington (GW) Universität in Washington, DC, in Zusammenarbeit mit der Universität von Perugia und der Universität von Rom (beide in Italien), könnte jedoch ein neues Medikament entdeckt haben, das die Krankheit behandeln und aufhalten kann Progression von CF.

Die Studie, veröffentlicht in der Zeitschrift, untersucht die therapeutischen Wirkungen von Thymosin Alpha 1 (Tα1) auf CF.

Tα1 ist eine synthetische Version eines natürlichen Polypeptids, das zuerst aus dem Thymusgewebe isoliert wurde und eine Rolle bei der Immunität spielt.

Tα1 reduziert Entzündungen und korrigiert genetische Defekte

CF tritt als Folge einer Mutation im genetischen Code eines Proteins auf, das Transmembrandurchlässigkeitsregler der zystischen Fibrose (CFTR) genannt wird. Dieses Protein reguliert normalerweise die Aktivität des Chloridkanals, der für das Gleichgewicht zwischen Salz und Wasser in der Lunge verantwortlich ist.

Bei CF führt die Mutation – genannt "p.Phe508del" – dazu, dass das CFTR-Protein vorzeitig abgebaut wird, was eine schlechte Chloridpermeabilität verursacht und zu einer Lungenentzündung führen kann.

In der neuen Studie weisen die Forscher darauf hin, dass die komplexen pathogenen Mechanismen hinter CF einen therapeutischen Ansatz erfordern, der mehrere Medikamente kombiniert. Die Autoren fügen hinzu, dass bis heute jedoch kein einziges Medikament mit mehreren positiven Wirkungen für CF entdeckt wurde.

Die Forscher berichten jedoch, dass ihre Studie zeigt, dass Tα1 die Defekte im Gewebe von Mäusen mit CF sowie die Defekte von Zellen von menschlichen Patienten, die die p.Phe508del-Mutation haben, korrigieren kann.

Die Studie ergab, dass die positive Wirkung von Tα1 zweifach ist: Das Medikament konnte gleichzeitig die für CF typische Entzündung reduzieren und die Aktivität, Reifung und Stabilität von CFTR verbessern.

Tα1 – auf dem Markt als "Zadaxin" bekannt – ist seit über 15 Jahren in 35 Ländern klinisch zugelassen und wird häufig zur Behandlung von Virusinfektionen, Immunschwächeerkrankungen und HIV eingesetzt.

Zadaxin ist derzeit in den USA nicht erhältlich, aber die Forscher sagen, dass das Medikament "ein ausgezeichnetes Sicherheitsprofil in der Klinik hat, wenn es als Adjuvans oder Immuntherapeutikum verwendet wird".

Allan L. Goldstein, Ph.D., Co-Autor und emeritierter Professor für Biochemie und Molekulare Medizin an der GW School of Medicine and Health Sciences, kommentiert die Bedeutung der Studie:

"Derzeit gibt es mehrere Behandlungen für Mukoviszidose, und während diese die Lebenserwartung dramatisch verbessert haben, gibt es immer noch eine Lebensdauer von etwa 40 Jahren für Patienten. Keine Behandlung kann für sich allein stehen. Wir entwickelten eine einzige Behandlung, die möglicherweise korrigieren kann Gendefekt, der zystische Fibrose verursacht und die dadurch verursachte Entzündung verringert. "

Erfahren Sie, wie ein neues Molekül bei Patienten mit CF das Überleben verlängern kann.

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