Pankreaszelltransplantation: Ein Durchbruch für Typ-1-Diabetes?

Die Ergebnisse einer klinischen Phase-III-Studie werden als "Durchbruch" bei der Behandlung von Typ-1-Diabetes gepriesen, nachdem festgestellt wurde, dass die Transplantation von Inselzellen – Zellklumpen in der Bauchspeicheldrüse, die Insulin produzierende Zellen enthalten – potenziell lebensbedrohlich war Blutzuckersenkung bei Patienten mit der Krankheit.

Co-Autor Dr. Xunrong Luo, außerordentlicher Professor für Medizin und Chirurgie an der Feinberg School of Medicine der Northwestern University in Chicago, Illinois, sagt, dass die Transplantation von Inselzellen eine praktikable Behandlungsoption für Typ-1-Diabetiker mit schwerem Blut ist Glukosespiegel oder Hypoglykämie.

Darüber hinaus sagt das Team, dass die Ergebnisse darauf hindeuten, dass eine Inselzelltransplantation die Notwendigkeit einer lebenslangen Insulintherapie für Menschen mit Typ-1-Diabetes eliminieren könnte.

Die Forscher haben kürzlich ihre Ergebnisse in einer Zeitschrift der American Diabetes Association veröffentlicht.

Typ-1-Diabetes macht rund 5% aller Diabetesfälle in den USA aus. Es tritt auf, wenn Betazellen in den Inseln der Bauchspeicheldrüse nicht in der Lage sind, Insulin zu produzieren – das Hormon, das den Blutzuckerspiegel reguliert, indem es den Transport von Glukose aus dem Blutstrom zu anderen Zellen fördert, wo es für Energie verwendet wird.

Personen mit Typ-1-Diabetes müssen lebenslang mit Insulin behandelt werden, entweder durch mehrfache tägliche Injektionen mit einem Insulinpen, Spritzen oder einer Insulinpumpe, die den Blutzuckerspiegel reguliert.

Einige Menschen mit Typ-1-Diabetes leiden jedoch auch nach der Behandlung weiterhin unter Blutzuckerschwankungen.

Hypoglykämie und ihre lebensbedrohlichen Komplikationen

Hypoglykämie tritt auf, wenn der Blutzucker auf abnormal niedrige Werte fällt, normalerweise unter 70 mg / dL. Frühwarnzeichen für Hypoglykämie sind Zittern, Schwitzen, Verwirrtheit, verschwommenes Sehvermögen und Müdigkeit.

Manche Menschen können jedoch überhaupt keine Warnsignale wahrnehmen – ein Zustand, der als Hypoglykämie-Unkenntnis bekannt ist. Solche Personen entwickeln wahrscheinlicher schwere Komplikationen als Folge von Hypoglykämie, einschließlich Krampfanfälle, Koma und Tod.

"Selbst mit der besten Versorgung sind etwa 30% der Menschen mit Typ-1-Diabetes keine gefährlichen Blutzuckersenkungen bekannt", sagt Dr. Griffin P. Rodgers, Direktor des National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases ( NIDDK), die zur Finanzierung der neuen Studie beigetragen haben.

Während kontinuierliche Glukoseüberwachungssysteme oder Verhaltenstherapien solche Komplikationen für einige Typ-1-Diabetespatienten verhindern können, die eine schwere Hypoglykämie erfahren, profitieren nicht alle von ihnen.

Dies unterstreicht die Notwendigkeit für alternative Behandlungen, und Dr. Luo und Kollegen glauben, sie haben eine identifiziert: Inselzelltransplantation.

Wie funktioniert die Inseltransplantation?

Für ihre Studie nahmen die Forscher 48 Patienten mit Typ-1-Diabetes auf, die, obwohl sie von einem Diabetes-Experten oder Endokrinologen betreut wurden, ein kontinuierliches Hypoglykämie-Bewusstsein aufwiesen und häufig Komplikationen aufwiesen.

Alle Patienten unterzogen sich mindestens einer Transplantation von Inselzellen. Dies beinhaltet das Implantieren von gesunden Pankreasinselzellen von einem verstorbenen Spender in den Empfänger.

Das Transplantationsverfahren ist minimal-invasiv; Die Spenderinselzellen werden durch einen kleinen Katheter, der in den Bauch des Empfängers eingeführt wird, gereinigt, verarbeitet und in die Pfortader des Empfängers – des Gefäßes, das Blut vom Darm in die Leber transportiert – infundiert.

Sobald die Transplantation abgeschlossen ist, beginnen die Betazellen in den implantierten Inselzellen bald danach Insulin zu produzieren. Es dauert jedoch länger, bis die neuen Inselzellen vollständig funktionsfähig sind. Bis dahin müssen die Patienten die Insulintherapie zur Blutzuckerkontrolle fortsetzen.

In dieser Studie wurden Patienten, die 75 Tage nach der ersten Transplantation immer noch Insulin einnahmen, einer zweiten Transplantation unterzogen. Eine zweite Transplantation wurde für 25 Teilnehmer benötigt, während eine Person drei Transplantationen unterzogen wurde.

"Eine neue Ära bahnbrechender Therapien für Typ-1-Diabetes"

Der Blutzuckerspiegel, das hypoglykämische Bewusstsein und die Inzidenz von schweren hypoglykämischen Ereignissen bei den Teilnehmern wurden 1 und 2 Jahre nach der Transplantation bestimmt.

Nach einem Jahr fanden die Forscher heraus, dass 88% der Teilnehmer einen nahezu normalen Glukosespiegel hatten, ihr hypoglykämisches Bewusstsein wiederhergestellt war und sie keine schweren hypoglykämischen Ereignisse erlebt hatten. Diese Ergebnisse blieben für 71% der Teilnehmer 2 Jahre nach der Transplantation bestehen.

Nach 1 Jahr war eine Insulintherapie für 52% der Teilnehmer nicht mehr erforderlich.

Dr. Luo kommentiert ihre Erkenntnisse:

"Die Inseltransplantation läutet eine neue Ära bahnbrechender Therapien für Typ-1-Diabetes ein, die nicht durch konventionelle Behandlungen bekämpft werden können.

Diese Ergebnisse machen deutlich, dass die Inseltransplantation eine praktikable Behandlungsoption für Patienten mit Typ-1-Diabetes darstellt, die durch schwere Hypoglykämie kompliziert sind. Unsere Forschung hat gezeigt, dass transplantierte Inselzellen eine glykämische Kontrolle, eine Wiederherstellung der Hypoglykämie und Schutz vor schweren hypoglykämischen Ereignissen bieten. "

Die Notwendigkeit eines lebenslangen immunsuppressiven Medikaments ist besorgniserregend

Die Forscher stellten fest, dass bei fünf Teilnehmern transplantationsbedingte Komplikationen – wie zum Beispiel eine verminderte Nierenfunktion – auftraten, während bei zwei Teilnehmern Infektionen mit Immunsuppression auftraten. Sie sagen jedoch, keine der Nebenwirkungen führte zu Behinderung oder Tod.

Patienten mit Typ-1-Diabetes, die sich einer Inseltransplantation unterziehen, müssen für den Rest ihres Lebens immunsuppressive Medikamente einnehmen, um zu verhindern, dass ihr Körper die Spenderzellen abstößt.

Studienkoautor Dr.Tom Eggerman, wissenschaftlicher Mitarbeiter des Konsortiums für klinische Inseltransplantation (CIT) am NIDDK, stellt fest, dass immunsuppressive Medikamente schwere Nebenwirkungen hervorrufen können.

Daher ist die Inseltransplantation nur eine sinnvolle Behandlungsoption für Menschen mit Typ-1-Diabetes, die trotz optimaler Behandlung schwere Hypoglykämien haben, oder für Personen, die nach einer Nierentransplantation bereits Immunsuppressiva einnehmen.

Das Team wird weiterhin die Studienteilnehmer überwachen, um die längerfristigen Vorteile der Inseltransplantation zu bestimmen und zu überlegen, ob diese die Risiken im Zusammenhang mit dem laufenden immunsuppressiven Drogenkonsum überwiegen.

Aber jetzt, Studie Co-Autor Dr. Nancy D. Bridges, Transplantation Branch Chef am Nationalen Institut für Allergie und Infektionskrankheiten – die auch zur Finanzierung der Studie beigetragen – sagt ihre Forschung stellt die "erste Lizenz-ermöglichende Studie eines zellulären Produkts zur Behandlung von Typ-1-Diabetes. "

"Die Lizenzierung ist von entscheidender Bedeutung, da sie die Qualität, Konsistenz und Sicherheit des Inselprodukts gewährleistet, einen größeren Patientenzugang zur Inseltransplantation ermöglicht und die weitere Forschung beschleunigt, von der wir hoffen, dass dieses Verfahren für eine breitere Population von Menschen mit Typ-1-Diabetes geeignet ist. " Sie fügt hinzu.

Anfang dieses Monats, berichteten über eine Studie, in der Forscher entdeckten, wie man im Labor gewachsene Betazellen dazu anregt, zu funktionierenden Insulin produzierenden Zellen zu reifen.