Typ-1-Diabetes geheilt in Mäusen mit Gentherapie

Forscher vom Gesundheitswissenschaftszentrum der University of Texas in San Antonio haben einen Weg gefunden, Typ-1-Diabetes bei Mäusen zu heilen. Es ist zu hoffen, dass die neuartige Technik – die die Insulinsekretion in der Bauchspeicheldrüse fördert – in den nächsten 3 Jahren klinische Versuche am Menschen erreichen wird.

[Diabetes buchstabiert mit Würfeln]

Studien-Co-Autor Dr. Bruno Doiron, Ph.D., der Abteilung für Diabetes, und Kollegen vor kurzem berichteten ihre Ergebnisse in der Zeitschrift.

Typ-1-Diabetes betrifft schätzungsweise rund 1,25 Millionen Kinder und Erwachsene in den Vereinigten Staaten. Der Beginn der Erkrankung tritt am häufigsten in der Kindheit auf, kann aber in jedem Alter auftreten.

Bei Typ-1-Diabetes zerstört das Immunsystem die insulinproduzierenden Betazellen der Bauchspeicheldrüse. Insulin ist das Hormon, das den Blutzuckerspiegel reguliert. Infolgedessen werden die Blutglucosespiegel zu hoch.

Es gibt derzeit keine Heilung für Typ-1-Diabetes; Die Bedingung wird durch Diät und Insulintherapie gehandhabt. In den letzten Jahren haben Forscher jedoch den Ersatz von Beta-Zellen als Mittel zur vollständigen Beseitigung von Typ-1-Diabetes untersucht.

Dr. Doiron und Kollegen haben mit ihrer neuen Studie einen anderen Ansatz gewählt. Das Team enthüllt, wie sie eine Methode namens Gentransfer nutzten, um andere Bauchspeicheldrüsenzellen dazu zu bringen, Insulin zu produzieren.

Mit dieser Technik gelang es den Forschern, Typ-1-Diabetes bei Mäusen zu heilen, was uns der Heilung des Zustands bei Menschen einen Schritt näher bringt.

Die Gentransfermethode führte bei Mäusen zu einer langfristigen Insulinsekretion

Die Gentransfer-Technik – Cellular Networking, Integration and Processing genannt – beinhaltet die Einführung spezifischer Gene in die Bauchspeicheldrüse unter Verwendung eines Virus als Vektor.

Das Team stellt fest, dass Beta-Zellen bei Patienten mit Typ-1-Diabetes abgelehnt werden. Mit der Gentransfer-Methode ermutigen die neu eingeführten Gene die Nicht-Beta-Zellen, Insulin ohne Nebenwirkungen zu produzieren.

"Die Bauchspeicheldrüse hat neben Beta-Zellen viele andere Zelltypen, und unser Ansatz besteht darin, diese Zellen so zu verändern, dass sie anfangen, Insulin auszuschütten, aber nur als Reaktion auf Glukose [Zucker]", sagt Studienautor Dr. Ralph DeFronzo, Chef der Abteilung für Diabetes. "Das ist im Grunde wie Betazellen."

Bei der Untersuchung ihrer Technik an Mausmodellen des Typ-1-Diabetes fanden die Forscher, dass sie in der Lage waren, eine langfristige Insulinsekretion und Blutzuckerregulation ohne nachteilige Nebenwirkungen zu induzieren.

"Es funktionierte perfekt. Wir haben Mäuse für 1 Jahr ohne Nebenwirkungen geheilt. Das ist nie gesehen worden. Aber es ist ein Mausmodell, also Vorsicht ist notwendig. Wir wollen dies zu großen Tieren bringen, die in der Physiologie des endokrinen Systems näher am Menschen sind." System."

Dr. Bruno Doiron, Ph.D.

Die Technik kann auch zur Behandlung von Typ-2-Diabetes beitragen

Die Forscher weisen darauf hin, dass die Gentransfer-Therapie nur Insulin als Reaktion auf den Blutzucker freisetzt und somit die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten für Typ-1-Diabetes verändern kann.

"Ein Hauptproblem, das wir auf dem Gebiet des Typ-1-Diabetes haben, ist Hypoglykämie (niedriger Blutzucker)", sagt Dr. Doiron. "Der von uns vorgeschlagene Gentransfer ist bemerkenswert, weil die veränderten Zellen mit den Eigenschaften der Betazellen übereinstimmen. Insulin wird nur als Reaktion auf Glukose freigesetzt."

Die neue Strategie könnte nicht nur eine Heilung für Typ-1-Diabetes bringen, sondern die Forscher könnten auch die Notwendigkeit einer Insulintherapie bei Patienten mit Typ-2-Diabetes eliminieren, die entstehen, wenn der Körper Insulin nicht effektiv nutzen kann.

Es wird rund 5 Millionen Dollar kosten, ihre Technik in großen Tiermodellen zu testen, aber die Forscher sind zuversichtlich, dass dies erreicht werden kann. Sie hoffen, in den nächsten 3 Jahren klinische Versuche am Menschen zu erreichen.

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