Das Konzept der Stammzelltherapie ist täuschend einfach: Nehmen Sie Zellen von einem Spender und legen Sie sie in einen Patienten, um eine Krankheit oder Verletzung zu behandeln. Die Realität ist jedoch weit hinter dem Traum zurück.
Die regenerative Medizin nutzt Zellen, Biomaterialien und Moleküle, um Strukturen im Körper zu fixieren, die aufgrund von Krankheiten oder Verletzungen nicht richtig funktionieren.
Was die regenerative Medizin von vielen traditionellen Medikamenten unterscheidet, ist, dass letztere hauptsächlich die Symptome behandeln, während erstere darauf abzielt, die Ursache des Zustands eines Patienten zu behandeln, indem er verloren gegangene Zellen oder Organe ersetzt oder ein fehlerhaftes Gen fixiert.
Der Reiz der regenerativen Medizin verspricht eine Neudefinition der medizinischen Behandlung und stellt Stammzellen und biokompatible Materialien in den Mittelpunkt dieser Revolution. Viele Durchbrüche wurden in wissenschaftlichen Zeitschriften und den Medien im Laufe der Jahre berichtet und gefeiert.
Die Zahl der Behandlungen für regenerative Medizin im medizinischen Bereich ist jedoch enttäuschend niedrig, und eine Gruppe von Kommissaren kritisiert diesen Mangel an Fortschritt in einem Bericht, der letzte Woche veröffentlicht wurde.
Laut Prof. Giulio Cossu von der Abteilung für Zell- und Matrixbiologie und Regenerative Medizin an der Universität von Manchester in Großbritannien und seinen Kommilitonen haben nur wenige Durchbrüche den Patienten und Privatkliniken erreicht sich auf die verzweifelte Suche der Patienten nach Behandlungen einlassen, indem sie unbewiesene Therapien anbieten.
Warum haben so viele Versprechungen neuer Therapien versagt? Und was braucht die Gesellschaft, um von dem immensen Potenzial der regenerativen Medizin zu profitieren?
Was ist Regenerative Medizin?
Die Kommissare sagen in ihrem Bericht, dass die regenerative Medizin darauf abzielt, menschliche Zellen zu ersetzen oder zu reparieren oder Gewebe oder Organe zu regenerieren, um die normale Funktion wiederherzustellen. Die Betonung auf "normale Funktion" legt diesen Ansatz für medizinische Behandlungen neben vielen allgemein verwendeten Medikamenten fest, die dazu neigen, Symptome zu behandeln, aber die zugrundeliegenden Ursachen nicht behandeln.
"Zelltherapien und regenerative Medizin mit ihrem Potenzial, die Gesundheit von Patienten zu verbessern, stellen eine strukturelle Veränderung im Gesundheitswesen dar, indem sie sich auf die zugrunde liegenden Krankheitsursachen konzentrieren, indem beschädigte Zellen im Körper repariert, ersetzt oder regeneriert werden", erklären die Autoren.
Zum Beispiel kann ein Individuum mit Typ-1-Diabetes kein Insulin produzieren. Stattdessen sind tägliche Insulininjektionen erforderlich, um den Blutzuckerspiegel im Zaum zu halten.
Die regenerative Medizin versucht, dies zu lösen, indem sie die Langerhans-Inseln regeneriert, die es dem Individuum ermöglichen, Insulin herzustellen. Dies würde keine Insulininjektionen und keine Rückkehr zum normalen Zuckerstoffwechsel bedeuten.
Während die Behandlung von Typ-1-Diabetes auf diese Weise noch keine Realität ist, gibt es einige Bereiche der regenerativen Medizin, die in der medizinischen Praxis gut etabliert sind.
Frühe Erfolge
Die früheste Form der Zelltherapie war die Transfusion von Blut, die heutzutage in den meisten klinischen Situationen üblich ist.
Als nächstes auf der Liste war die Transplantation von Knochenmark, Patienten mit Strahlenschäden oder Blutkrebs eine Chance, neue, gesunde Blutzellen mit den Knochenmark-Stammzellen des Spenders zu machen.
Eine Zelltherapie mit patienteneigenen Zellen wird auch bei schweren Verbrennungen und Verbrühungen angewendet, wenn ein Patient keine ausreichende Menge an unbeschädigter Haut für die Hauttransplantation hat.
Hier werden Hautzellen aus einer kleinen Biopsie isoliert und in einem spezialisierten Labor erweitert. Millionen von Zellen können in relativ kurzer Zeit gezüchtet und auf die Verbrennungswunde transplantiert werden, um die Heilung zu beschleunigen.
Trotz dieser Erfolge und der Tatsache, dass Wissenschaftler auf der ganzen Welt intensiv an neuen Therapien arbeiten, sind regenerative Medizinbehandlungen in den meisten Bereichen der Medizin noch nicht in der medizinischen Praxis angekommen.
Gemäß dem Bericht in "gibt es das Potenzial, die Krankheitslast für einige allgemeine Zustände (z. B. Schlaganfall, Herzerkrankungen, progressive neurologische Zustände, Autoimmunkrankheiten und Trauma) wesentlich zu reduzieren".
Und: "Die regenerative Medizin kann nicht nur die Lebenserwartung erhöhen, sondern auch die gesundheitsbezogene Lebensqualität vieler Patienten mit chronischen Erkrankungen erheblich verbessern."
Was hält diese Entwicklungen zurück?
Von der Forschung bis zur medizinischen Praxis
Eine Armee von Wissenschaftlern aus der ganzen Welt arbeitet an neuen regenerativen Lösungen für häufige Krankheiten und Verletzungen.
Allein im vergangenen Jahr berichteten wir über eine Chip-Technologie, die einen Zelltyp in einen anderen verwandeln und ganze Organe heilen kann, eine neue Methode zum Sprühen von Biomaterialien auf beschädigte Herzen mittels minimalinvasiver Chirurgie und einen Wachstumsfaktor, der die Osteoporose rückgängig machen könnte.
Dennoch ist die Liste der zugelassenen Produkte für die Zell- und Gentherapie auf der Website der Food and Drug Administration (FDA) überraschend kurz: Sie hat nur 15 Einträge.
Nach den Autoren des Berichts veröffentlicht in:
"Die Zelltherapie hat klinisch außerordentliche Ergebnisse hervorgebracht und Hunderttausende von Leben gerettet. […] Viele Zelltherapien hatten jedoch eine begrenzte, variable oder vorübergehende Wirksamkeit."
Der Weg von der erfolgreichen Forschung zur medizinischen Praxis ist lang, weil Gesundheitsbehörden wie die FDA, die die Zulassung für eine neue Therapie erteilen, davon überzeugt sein müssen, dass eine neue Behandlung sicher ist und funktioniert.
Regenerative Medizin Behandlungen sind in der Regel sehr teuer, weil sie oft spezielle Produktionseinrichtungen und hoch qualifizierte Mitarbeiter benötigen. Angesichts der in vielen Ländern gedämpften Gesundheitsbudgets sind hohe Kosten ein Hindernis dafür, solche Therapien zu verwirklichen.
"Aus der regenerativen Medizin können enorme Vorteile gezogen werden, aber zu hohen Kosten, und die Erschwinglichkeit könnte die Umsetzung einschränken, selbst wenn es gute Chancen für Kosteneinsparungen auf der ganzen Linie gibt", erklären die Kommissare.
"Während der Markt in den nächsten Jahrzehnten wächst", erklären die Autoren des Berichts, "ist es sinnvoll, regenerative Medizinprodukte erschwinglicher und kosteneffektiver zu machen, damit die Patienten davon profitieren können."
Klar ist, dass die Nachfrage nach regenerativen Medizinstrategien zur Bewältigung gemeinsamer Gesundheitsprobleme enorm ist und dass sowohl kleine als auch große Akteure der Pharma- und Gesundheitsbranche in die Entwicklung neuer Therapien investieren.
Dennoch kritisieren die Autoren des Berichts die Art und Weise, in der einige Spieler von den oft verzweifelten medizinischen Situationen der Patienten profitieren.
Werden Patienten ausgenutzt?
Im August veröffentlichte der FDA-Beauftragte Dr. Scott Gottlieb eine Erklärung, dass "[…] unlautere Akteure die aufrichtigen Berichte über das bedeutende klinische Potenzial richtig entwickelter Produkte als eine Möglichkeit nutzen, Patienten zu täuschen und den Optimismus von Patienten mit schlechtem Verhalten zu erproben Krankheiten. "
Im Rahmen der Razzia "um skrupellose Akteure daran zu hindern, Patienten zu täuschen und ihre Gesundheit zu schädigen", warnte die FDA eine Stammzellklinik in Florida, die "Stammzellprodukte ohne FDA-Zulassung vermarktet".
In diesem speziellen Fall wurden Stammzellen aus Fett isoliert und den Patienten intravenös verabreicht oder direkt in das Rückenmark für eine Vielzahl von Zuständen injiziert, trotz des völligen Fehlens von wissenschaftlichen oder medizinischen Beweisen, um diese Art von Behandlung zu unterstützen.
Es wurde auch festgestellt, dass die Klinik sich nicht an Richtlinien gehalten hat, die eine mikrobielle Kontamination bei der Verarbeitung der Stammzellen verhindern sollen, so dass die Patienten das Risiko haben, mit kontaminierten Zellen behandelt zu werden.
"Es bleibt also die Frage, was man tun soll, wenn verzweifelte Patienten riesige Summen für unbewiesene Behandlungen bezahlen", schreiben die Kommissare.
Strenge Vorschriften und harte Maßnahmen seitens der Gesundheitsbehörden in Einrichtungen, die nicht lizenzierte Produkte anbieten, werden für die Sicherheit der Patienten von entscheidender Bedeutung sein.
Was hält die Zukunft bereit?
Wissenschaftliche Fortschritte in der Stammzellen- und regenerativen Medizinforschung werden als Durchbruch gepriesen. Aber ein Studiendurchbruch bedeutet keine neue Therapie, die oft zu einem Konflikt zwischen der öffentlichen Erwartung und der Geschwindigkeit führt, mit der neue Behandlungsmethoden entwickelt werden können.
Die regenerative Medizin hat jedoch eine Erfolgsbilanz – wenn auch nur in einer sehr geringen Anzahl von Krankheiten.
"Komplexere Krankheiten wie Diabetes oder Herzinfarkt erfordern fortschrittlichere Ansätze als heute verfügbar sind, um signifikante klinische Auswirkungen zu sehen. Insgesamt bezweifle ich, dass die regenerative Medizin einen Einfluss auf die globale Gesundheit haben wird, wie dies bei Impfstoffen der Fall war." zumindest in der unmittelbaren Zukunft. "
Prof. Giulio Cossu
Prof. Cossu hat jedoch auf das enorme Potenzial der regenerativen Medizin hingewiesen. Er sagte: "Von der ersten Bluttransfusion bis hin zur Knochenmarktransplantation, dem Klonen, der Entwicklung von viralen Vektoren, ES [embryonalen Stammzellen] und in jüngerer Zeit iPS [induzierte pluripotente Stammzellen] sind Genombearbeitung und Organoide sehr vielversprechend für die Zukunft."
Das Konzept bleibt also dasselbe: Nehmen Sie Zellen von einem Spender, Biomaterialien oder Molekülen – oder einer Kombination davon – und legen Sie sie einem Patienten zur Behandlung ihrer Krankheit oder Verletzung zu.
Um die regenerative Medizin in den Bereich der Schulmedizin zu rücken, müssen bessere Wissenschaft und bessere Rechtsetzung sowohl mit innovativen Herstellungsmethoden, die Behandlungen bezahlbar machen, als auch mit einer Art und Weise, wie sie letztlich dem Patienten und der Gesellschaft insgesamt zugute kommen, integriert werden.
Die Kommissare kommen zu dem Schluss, dass "die Exploration für Unternehmen und Akademiker von entscheidender Bedeutung ist, um das Feld voranzubringen und Risiken, Kosten und potenziellen Nutzen so weit wie möglich auszugleichen."
"Wie wir in diesem neuen globalen Terrain vorgehen, könnte für Wissenschaftler, Ärzte, Patienten, Angehörige, Aufsichtsbehörden und die Gesellschaft insgesamt die größte Herausforderung sein."
